Behandling af blødersygdom (hæmofili)

Behandling af blødersygdom (hæmofili)
Behandlingen af blødersygdom afhænger af sygdommens sværhedsgrad og patientens almentilstand.

Hos patienter med mild hæmofili er behandling ofte kun nødvendig ved kirurgiske indgreb eller ved blødning i forbindelse med kirurgiske indgreb. Der findes lægemidler, som kan stimulere leveren til at producere flere koagulationsfaktorer. Dette er i visse tilfælde tilstrækkeligt til at kontrollere blødninger.

Symptomerne ved svær hæmofili er primært blødning i muskler og led som knæ, albuer og ankler. Blødningerne er meget smertefulde og kan ubehandlet være livstruende og endda forårsage varige skader i ledkapsler, ledbrusk og knogler.

Den eneste behandling til mennesker med moderat eller svær hæmofili er tilførsel af den manglende koagulationsfaktor direkte i patientens blod. Behandlingen kan enten forebygge eller minimere følgerne af blødningerne, hvilket betyder, at patienten slipper for smerter og komplikationer. Hæmofili A behandles med faktor VIII-koncentrat, og hæmofili B behandles med faktor IX-koncentrat.

Ved behovsbehandling injiceres koagulationsfaktor i en blødningsperiode eller for at kontrollere en blødning ved operation. En potentiel ulempe er, at visse blødninger kan være små og derfor ikke giver symptomer, men dog forårsager store skader. For sent iværksat behandling af blødning kan også give ledskader. For mange ældre patienter, som er født før udviklingen af moderne behandlingsmetoder, har dette medført svære ledskader og behov for ledproteser.

Den forebyggende (profylaktiske) behandling er introduceret for at reducere ulemperne ved behovsbehandling. Ved regelmæssigt at injicere koagulationsfaktorer som forebyggende behandling er målet at holde niveauet højt i blodet og dermed forhindre blødning og eventuelle skader. Andre store fordele ved den forebyggende behandling er, at patienten får mulighed for forbedret livskvalitet og for at behandle sig selv i hjemmet i stedet for de regelmæssige hospitalsbesøg.

Til hæmofili A-patienter gives injektionerne normalt tre gange om ugen.
Til hæmofili B-patienter gives injektionerne normalt to gange om ugen.

De koagulationsfaktorer, som er nødvendige til behandling, findes i humant blod. I mange år er humant blod blevet anvendt som råvare. Fra blodet separeres plasma, der indeholder proteiner som antistoffer, albumin og alle de faktorer, der er nødvendige for normal koagulation.

I 1960'erne blev der udviklet teknikker til at isolere enkelte proteiner fra blodplasma og oprense dem med henblik på fremstilling af lægemidler. Koagulationsfaktorer, som er fremstillet på denne måde, kaldes plasmafremstillet. I de første år var sikkerheden mod overførsel af smittekilder ikke så høj som i dag. Virussikkerheden blev forbedret ved udvælgelse af bloddonorer og videreudvikling af produktionsteknikker med reduktion og inaktivering af de vira, som forårsager disse sygdomme.

De genteknologisk fremstillede faktor VIII- og faktor IX-produkter er udviklet for at eliminere risikoen for blodsygdomme og sikre leveringen. De koagulationsfaktorer, der fremstilles på denne måde, indeholder kun små mængder humant protein, hvilket yderligere reducerer risikoen for virusoverførsel.